Único medicamento aprovado para atrofia muscular espinhal será incorporado no SUS
Ministério da Saúde publica portaria que prevê a disponibilização do Spinraza® para o subtipo mais frequente e um dos mais graves da doença, a AME 5q tipo I
O Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde, Denizar Vianna Araújo, assinou na quarta-feira (24) a portaria SCTIE/MS Nº24 que determina a disponibilização do medicamento Spinraza® (nusinersena) no Sistema Único de Saúde (SUS) para pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) 5q tipo I – com diagnóstico genético confirmatório que não estejam em ventilação mecânica invasiva permanente.
"Esse é, sem dúvida, um passo importante para a comunidade de atrofia muscular espinhal no Brasil. Acreditamos que os resultados da consulta pública – que bateram pela segunda vez número recorde de contribuições, foram centrais para a decisão do Ministério da Saúde. Agora teremos no Brasil, a única medicação que comprovadamente altera o curso natural da doença. E essa é uma grande conquista", explica Christiano Silva, gerente geral da Biogen no Brasil.
A portaria estabelece a inclusão do Spinraza® (nusinersena) ao SUS, nos moldes tradicionais, para pacientes com AME 5q Tipo I – ou seja, assim como qualquer outra tecnologia incorporada na rede pública. "Nós reconhecemos o avanço que a portaria representa, no entanto, recebemos com surpresa a restrição de acesso aos pacientes em ventilação mecânica invasiva permanente. No entanto, a Conitec, em seu relatório de recomendação final, destaca que a ventilação mecânica invasiva permanente é aquela na qual o paciente faz uso 24h por dia. Estamos confiantes que estes esclarecimentos serão feitos através do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas que será desenvolvido nos próximos 180 dias", explica André Liamas, diretor de acesso ao mercado e relações corporativas da Biogen.
Já para os pacientes classificados com AME 5q tipo II e III, o Ministério da Saúde se comprometeu a disponibilizar o medicamento via compartilhamento de risco. Diferentemente da incorporação tradicional, o modelo de acesso via compartilhamento é inédito no Brasil, com isso, não existe um processo pré-definido.
Cerca de 6.600 pacientes no mundo já utilizam a medicação, que proporciona melhoras significativas na sobrevida e na qualidade de vida dos pacientes. Existem evidências cientificas sobre os benefícios da terapia para os tipos I, II e III da AME 5q, inclusive para bebês pré-sintomáticos. "Os resultados do programa de desenvolvimento clínico do medicamento, combinados aos resultados de estudos de vida real, reafirmam o perfil de segurança e eficácia da terapia. O tratamento proporciona melhoras significativas tanto na sobrevida, quanto na qualidade de vida dos pacientes. A atrofia muscular espinhal é incapacitante e progressiva em todos os casos e cabe ao médico, familiares e paciente decidirem pelo tratamento", avalia o diretor médico da Biogen, Marcelo Gomes.
O Ministério da Saúde tem 180 dias para garantir que os pacientes recebam o tratamento pela rede pública.
AME
A atrofia muscular espinhal é uma das mais de 8 mil doenças raras conhecidas no mundo e afeta, aproximadamente, entre 7 a 10 bebês em cada 100 mil nascidos vivos, sendo a maior causa genética de morte de bebês e crianças de até dois anos de idade . Se caracteriza por uma fraqueza progressiva, que compromete funções como respirar, comer e andar. No Brasil, ainda não há um estudo epidemiológico que indique o número exato de indivíduos afetados pela doença. A doença é classificada clinicamente em tipos (que vão do tipo 0 ao 4), com base no início dos sinais e sintomas e nos marcos motores atingidos pelos pacientes.
